看點：

1. 多種罕見病迎來創新療法
2. FDA批準重磅偏頭痛新藥
3. 日本批準全球首個治療角膜內皮疾病的同種異體細胞療法
4. 國產肺癌1類新藥「谷美替尼」獲批上市

2023年3月，多款罕見病創新療法獲美國FDA批準上市，包括首款針對APDS的新藥Joenja，首款針對Rett綜合征的新藥Daybue，以及針對罕見腫瘤MCC的PD-1單抗。此外，日本和中國也批準了多款創新藥物，更多詳情見下文。

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美國FDA批準的新藥

美國FDA藥品審評和研究中心（CDER）在2023年3月批準了9款新藥上市，包括3個新分子實體，4個新配方或新生產者，1個新藥物組合，以及1個單抗。

表1.? 2023年3月美國FDA批準的新藥

數據來源：美國FDA官網

本月FDA批準的3個新分子實體分別為JOENJA、DAYBUE和ZAVZPRET；1個BLA申請為Incyte公司的PD-1單抗ZYNYZ。

JOENJA

Joenja（leniolisib）是Pharming公司開發的一款選擇性靶向磷脂酰肌醇3-激酶δ（PI3Kδ）的口服抑制劑，被FDA批準用于治療12歲及以上患有磷脂酰肌醇3-激酶δ綜合征（APDS）的成人/青少年患者。

APDS是由PIK3CD或PIK3R1基因突變引起的罕見的原發性免疫缺陷。Joenja最初由諾華公司開發，Pharming在2019年獲得它的開發權益。Pharming公司新聞稿指出，這是FDA批準的首款針對APDS的藥物。

DAYBUE?

Daybue（trofinetide）是Acadia Pharmaceuticals公司開發的一種新型的IGF-1氨基末端三肽的類似物，獲批用于治療Rett綜合征成人和2歲以上兒童患者。

Rett綜合征是一種復雜的、累及多個系統的神經發育障礙，由大腦神經元和突觸功能所必需的X連鎖MECP2基因突變引起。Trofinetide通過減少神經炎癥和支持突觸功能來治療Rett綜合征的核心癥狀，此前曾獲得美國FDA授予的優先審評資格、快速通道資格、孤兒藥資格和罕見兒科疾病認定。Acadia新聞稿指出，這是FDA批準的首款治療Rett綜合征的藥物。

ZAVZPRET?

Zavzpret（zavegepant）是輝瑞公司開發的一款第三代高親和力、高選擇性的小分子降鈣素基因相關肽(CGRP)受體拮抗劑，獲批用于治療成人患者急性偏頭痛。

偏頭痛是一種以持續4-72小時嚴重頭痛發作為特征的神經疾病，伴隨的其它癥狀包括惡心和對聲光敏感。Zavegepant是首款獲批上市的CGRP受體拮抗劑鼻內噴劑，可在15分鐘內快速起效，緩解疼痛癥狀。

ZYNYZ?

Zynyz（retifanlimab）是Incyte公司開發的一款人源化抗PD-1單克隆抗體，用于治療移性或復發性局部晚期默克爾細胞癌（MCC）。

MCC是一種少見的原發性皮膚神經內分泌癌，retifanlimab為這一罕見癌種患者提供了新的治療選擇。Incyte公司表示還在繼續研究Zynyz在其他腫瘤類型中的潛力，包括非小細胞肺癌、肛管鱗狀細胞癌等。另外，2019年7月再鼎醫藥與Incyte公司達成研發協議，獲得Retifanlimab在大中華區在血液和實體腫瘤領域的獨家開發權益。

02

日本PMDA批準的新藥

日本的處方藥分類跟美國不太一樣，該國藥監局按照適應癥分類，顯示出PMDA以臨床、醫學及患者需求為導向，以解決某種疾病問題為出發點研發藥物。

2023年3月，日本PMDA在批準了9款含有新活性成分藥物，以及一款細胞療法，詳情見下表。

表2. 2023年3月日本PMDA批準的新藥

數據來源：PMDA官網

Vyznova?

Vyznova是Aurion Biotech公司開發的一種新型細胞療法，在日本獲批用于治療角膜大皰性角膜病變（bullous keratopathy of the cornea）。據Aurion公司新聞稿，這是全球首個獲批用以治療角膜內皮疾病的同種異體細胞療法。

Vyznova是一項現貨型、同種異體細胞療法，來自捐贈者角膜的健康細胞通過Aurion專有的創新、多步驟培養，以產生完全分化的角膜內皮細胞。Aurion公司表示，每位捐贈者完全分化的角膜內皮細胞最終可用于治療超過100只患者眼睛。

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NMPA批準的新藥

2023年3月，中國國家藥品監督管理局（NMPA）僅批準了1款1類新藥，來自上海海和藥物。此外，NMPA還批準了1款2.2類新藥，來自恒瑞醫藥。

表3. 2023年3月NMPA批準的國產新藥

數據來源：NMPA官網、藥智數據

谷美替尼片?

谷美替尼（Glumetinib，代號：SCC244）是海和藥物與中國科學院上海藥物研究所合作研發的一款選擇性c-Met激酶抑制劑，本次被NMPA附條件批準上市，用于具有間質-上皮轉化因子（MET）外顯子14跳變的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌的治療。此前，谷美替尼曾被NMPA納入突破性治療品種名單，還被美國FDA授予具有MET基因變異的非小細胞肺癌孤兒藥資格。

鹽酸右美托咪定鼻噴劑?

鹽酸右美托咪定是一款α2-腎上腺素能受體激動劑，此前市場上有鹽酸右美托咪定氯化鈉注射液和鹽酸右美托咪定注射液兩種劑型，生產企業包括揚子江藥業、恒瑞醫藥、恩華藥業、四川國瑞藥業等數十家藥企。

「鹽酸右美托米啶鼻噴霧劑」為恒瑞醫藥申報的化藥2.2類新藥，是該領域首款鼻噴制劑，此前該申請曾被藥監局授予優先審評資格，本次獲批用于兒童術前鎮靜。

除了國產新藥，本月還有4款進口新藥獲得NMPA批準，詳情見下表：

表4. 2023年3月NMPA批準的進口新藥

數據來源：NMPA官網、藥智數據

雙羥萘酸曲普瑞林是一種天然促性腺激素釋放激素（GnRH）的類似物，早在2008年11月，就國家藥監局批準用于局部晚期或轉移性前列腺癌的治療。本次獲批新適應癥：局部晚期和轉移性前列腺癌、子宮內膜異位癥、中樞性性早熟（8歲前的女孩和10歲前的男孩）。值得一提的是，麗珠制藥的2.2類新藥注射用雙羥萘酸曲普瑞林微球已在2021年3月獲批臨床。

阿可替尼（acalabrutinib，商品名：康可期）是阿斯利康開發的新一代選擇性BTK抑制劑，曾獲得美國FDA授予優先審評資格、突破性療法認定和孤兒藥資格。2017年，阿可替尼首次獲美國FDA批準，用于二線治療套細胞淋巴瘤（MCL），此后又獲了慢性淋巴性白血病（CLL）、小細胞淋巴瘤（SLL）適應癥。本次在中國獲批適應癥為二線治療MCL。

甲氨蝶呤注射液（預充式）是medac公司開發的皮下給藥小容量甲氨蝶呤產品，專門設計用于治療類風濕關節炎等自身免疫性疾病。康哲藥業擁有該藥在中國大陸、香港地區、臺灣地區的開發和商業化獨家權益，本次在國內獲批適應癥為：治療對常規療法不敏感的嚴重、頑固、致殘性銀屑病。

依拉環素（Xerava）是一種潛在同類最佳新型合成非胃腸道的四環素類藥物，目前已在美國、歐盟、英國和新加坡被批準用于治療復雜性腹腔內感染。云頂新耀擁有該藥在大中華區域（包括臺灣、香港、澳門）、韓國和新加坡開發和商業化的獨家權益。本次在國內獲批用于治療成人復雜性腹腔內感染。

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責任編輯：琉璃

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